Les patients atteints de maladies rares :
- 3 millions de personnes atteintes en France
- 75 % sont des enfants, 50 % ont moins de 5 ans
- 1,5 an c’est le délai moyen pour poser un diagnostic et plus de 5 ans pour 1/4 des personnes atteintes
- 8000 maladies connues, 80% ont une origine génétique identifiée, 1/2 entraînent un déficit moteur, sensoriel ou intellectuel, 95 % n’ont pas de traitement curatif